In Italia è ora disponibile concizumab, un trattamento profilattico sottocutaneo giornaliero indicato per le persone di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B con inibitori.
Concizumab, di Novo Nordisk, è un anticorpo monoclonale sviluppato per bloccare il fattore tissutale inibitore della via (TFPI), una proteina endogena che regola la coagulazione del sangue. L’inibizione di TFPI consente di ripristinare la generazione di trombina e la formazione del coagulo anche in presenza di inibitori, rappresentando così una nuova opzione nella profilassi delle emorragie in questa popolazione di pazienti.
La terapia è indicata per la profilassi di routine degli episodi emorragici nelle persone con emofilia con inibitori, una delle forme più complesse da gestire della malattia. Concizumab rappresenta ad oggi l’unica opzione terapeutica disponibile per l’emofilia B con inibitori nei pazienti dai 12 anni in su.
I dati a supporto dell’approvazione in Italia si basano sullo studio di fase III EXPLORER7, che ha valutato efficacia e sicurezza del farmaco in pazienti con emofilia A o B con inibitori di età superiore ai 12 anni. Il farmaco è disponibile in una penna portatile, premiscelata e preriempita, che consente una somministrazione sottocutanea semplice e rapida.
“Per le persone con emofilia, l’insorgenza di inibitori rappresenta l’ostacolo più duro da affrontare, specialmente per i bambini e gli adolescenti: proprio nell’età dell’indipendenza, il corpo rifiuta la cura, con il rischio di sviluppare emorragie frequenti e un danno articolare precoce in grado di segnare il futuro – sottolinea Cristina Cassone, Presidente Fedemo – Federazione delle Associazioni Emofilici – In Italia si contano 138 pazienti con inibitore attivo, di cui solo 7 casi legati all’emofilia B; un dato quest’ultimo sottostimato, ma che comunque riguarda una piccola comunità di pazienti che ad oggi non hanno a disposizione una reale opzione terapeutica in profilassi. Proprio per questa rarità, accogliamo con estremo favore l’arrivo di questo nuovo farmaco: la sua facile somministrazione sottocute permette infatti ai giovani con inibitori di vivere una vita dinamica, praticare sport e frequentare la scuola senza il timore costante di sanguinamenti che la terapia tradizionale non sarebbe in grado di controllare”.
“Il nostro impegno va oltre l’introduzione sul mercato di un prodotto innovativo – conclude Jens Pii Olesen, General Manager Novo Nordisk Italia – Non si tratta solo di portare una nuova terapia, ma di cambiare la vita quotidiana delle persone e dei loro caregiver riducendo la paura e l’incertezza e portando speranza dove le opzioni terapeutiche sono scarse. Siamo onorati di affiancare medici, associazioni pazienti e famiglie nel nostro impegno per rendere questa terapia accessibile a chi ne ha più bisogno. Insieme, possiamo trasformare una nuova pietra miliare scientifica in un cambiamento reale e significativo per le persone con emofilia”.
